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沃塞洛托(Voxelotor)以商品名Oxbryta出售,是一种用于治疗镰刀型红血球疾病的药物。沃塞洛托是第一个血红蛋白氧亲和调节剂,已被证明具有通过增加镰刀型红血球疾病患者的血红蛋白水平和降低溶血指标来改善疾病的潜力。它在镰刀型红血球疾病患者和健康志愿者中具有安全性,没有任何剂量毒性。它由辉瑞的子公司 Global Blood Therapeutics 开发。
2019年11月,沃塞洛托在美国获得加速批准,用于治疗 12 岁及以上的镰刀型红血球疾病。2021年12月,沃塞洛托在美国获得加速批准,用于治疗4 - 11岁的镰刀型红血球疾病。
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胱氨酸尿症(Cystinuria)是一种遗传性肾小管膜转运异常疾病,由于肾小管再吸收胱氨酸减少,导致尿液中的胱氨酸含量升高,而引起尿路结石的发生。
近端肾小管上皮细胞上的rBAT和BAT1蛋白是参与转运胱氨酸以及氨基氨基酸(赖氨酸、精氨酸、鸟氨酸)的载体蛋白,当编码这两种蛋白的基因(SLC3A1和SLC7A9)发生突变时引起载体蛋白的缺陷,这将引起肾小管对上面四种氨基酸的重吸收发生障碍。这四种氨基酸中只有胱氨酸不溶于水,因此当其超过饱和度时,胱氨酸从尿中结晶析出而形成结石。
同时,这一类患者小肠粘膜上皮细胞的主动转运机制可能也有类似的缺陷,可能引起肾功能的损伤。
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* 1989年飓风科斯梅,1989年太平洋飓风季的一个热带气旋。
* 1995年飓风科斯梅,1995年太平洋飓风季的一个热带气旋。
* 2001年热带风暴科斯梅,2001年太平洋飓风季的一个热带气旋。
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